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骨髓来源的间充质干细胞又称为骨髓基质干细胞(bone marrow stem cell，BMSC)。其可在体内外定向分化为软骨细胞、成骨细胞及脂肪细胞等多种中胚层来源的细胞。
干细胞可利用其在特定环境下的增生和分化能力来修复病变部位的组织损伤;也可利用其向病变部位的特异性趋化的能力，将其作为治疗性物质的细胞载体，静脉注射载药干细胞到达病变部位并释放药物，达到靶向释药的目的。
同时，利用质粒或病毒可使 MSCs 表达出不同的治疗性蛋白，此疗法已在肿瘤及某些缺血性疾病等的治疗研究中显示出良好的应用潜能。
而把干细胞疗法和基因疗法结合也为很多疾病的治疗带来了希望。MSCs 作为良好的干细胞载体，其最基本的生物学基础依然是其参与组织重建修复的作用，但其着眼点主要在于其在某些因素刺激下从骨髓动员到外周血，再向损伤、疾病部位特异趋化的特性。
脉络膜新生血管(CNV)可见于多种眼部疾病，是引起视力损害的重要原因之一。研究发现 CNV 对 BMCs 有定向趋化的作用。
前期研究证实通过静脉注射输入携带有色素上皮衍生因子(PEDF)蛋白的外源性 MSCs，可以抑制小鼠 CNV 的生长。使用 MSCs 作为载体携带治疗药物或基因的治疗方法为 CNV 的治疗值得我们探索研究。
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